Это прорыв. Ученые научились лечить гемофилию с помощью генной терапии


Группе британских и американских исследователей впервые удалось добиться успехов в лечении одного из видов гемофилии методом генной терапии.

Речь идет о гемофилии B, при которой нарушено производство белка, отвечающего за свертываемость крови, называемого фактор IX. Так как заболевание вызвано наследственной рецессивной мутацией в X-хромосоме, обычно гемофилией B, как и другими видами гемофилии (А и С), болеют только мужчины (примерно один на 30 тысяч человек). Такие больные в настоящее время вынуждены делать несколько раз в неделю инъекции искусственного фактора IX, производство которого обходится очень дорого, пишут МедНовости.

Предыдущие попытки облегчения симптомов гемофилии В путем введения в организм откорректированной копии гена не увенчались успехом. На этот раз исследователи из Университетского колледжа Лондона (UCL) и детской больницы Св. Иуды (Мемфис, США) для доставки генетического материала, необходимого для выработки фактора IX, в ткани печени пациента использовали аденовирус 8 (AAV8). Он был выбран потому, что хоть и атакует клетки печени, обычно не вызывает заболевания и не интегрируется в ДНК.

В больнице «Ройял Фри» в Лондоне шести пациентам однократно ввели в вену на руке генетически модифицированный вирус. Двум больным была введена низкая, двум — средняя, а еще двум — высокая доза AAV8. После инъекции содержание фактора IX в крови пациентов составило от 2 до 12 процентов, при том, что прежде этот показатель составлял менее одного процента.

Наибольший и самый долговременный эффект наблюдался у двоих больных, получивших самую высокую дозу AAV8. Уровень содержания фактора IX в их крови составил от 3 до 12 процентов на протяжении полутора лет после введения генетически модифицированного вируса. Однако одному из таких пациентов понадобилась кратковременная стероидная терапия, так как у него возникла иммунная реакция клеток печени на введенный препарат. Остальным участникам клинических испытаний гормональная терапия не понадобилась.

В итоге четверо из пациентов, которым был введен генетически модифицированный вирус, смогли полностью отказаться от регулярных инъекций искусственного фактора IX. Кроме того, у всех шестерых практически прекратились болезненные, с трудом останавливаемые кровотечения. Некоторые из них активно занимаются спортом, чего прежде они себе позволить не могли, и даже приняли участие в марафонском забеге.

Как заявил один из авторов исследования, доктор Эмит Натвани из UCL, самое главное, это то, что впервые удалось добиться долгосрочного эффекта в выработке фактора крови на терапевтическом уровне, что позволяет надеяться на успехи в лечении другого, более распространенного вида гемофилии — гемофилии А, а также других генетически обусловленных заболеваний.

Тэги: ученые, вирус, гемофилия, инъекция

Комментарии

Выбор редакции
Скоро русскоязычные украинцы станут просто русскими?
Скоро русскоязычные украинцы станут просто русскими?
Скоро русскоязычные украинцы станут просто русскими?
Скоро русскоязычные украинцы станут просто русскими?
Дискриминационный закон о языке можно смело не выполнять
Дискриминационный закон о языке можно смело не выполнять
Про «язык животных» и одноклеточного депутата
Про «язык животных» и одноклеточного депутата
ТОП 8 сериалов про тайные общества
ТОП 8 сериалов про тайные общества
fraza.com
Зеленский заявил о второй волне коронавируса в Украине
Зеленский заявил о второй волне коронавируса в Украине
Зеленский заявил о второй волне коронавируса в Украине
Зеленский заявил о второй волне коронавируса в Украине
В киевском парке на скамейке «сидел» труп
В киевском парке на скамейке «сидел» труп
В Кривом Роге школьница при странных обстоятельствах выпала из окна. Говорят, из-за плохой оценки
В Кривом Роге школьница при странных обстоятельствах выпала из окна. Говорят, из-за плохой оценки
В Киеве нацгвардейцам выдали пайки с червями
В Киеве нацгвардейцам выдали пайки с червями
В любимом месте сатанистов в Киеве совершено жуткое преступление
В любимом месте сатанистов в Киеве совершено жуткое преступление
Под Киевом бездомные собаки набросились на ребенка
Под Киевом бездомные собаки набросились на ребенка
Японцы создали очень необычный и баснословно дорогой кубик Рубика
Японцы создали очень необычный и баснословно дорогой кубик Рубика
Лукашенко тайно вступил в должность президента Беларуси. Люди выходят на акции протеста
Лукашенко тайно вступил в должность президента Беларуси. Люди выходят на акции протеста
В Одессе произошел странный инцидент со львами
В Одессе произошел странный инцидент со львами
Эпичная китайская драма о войне неожиданно стала самым кассовым фильмом этого года
Эпичная китайская драма о войне неожиданно стала самым кассовым фильмом этого года
fraza.com

Опрос

За какую партию вы проголосуете на местных выборах?