Генная инженерия впервые спасла человека от лейкемии

Генетически модифицированные клетки впервые помогли спасти неизлечимо больного ребенка от лейкемии. В возрасте трех месяцев у Лейлы диагностировали острый лимфобластный лейкоз — злокачественное заболевание, при котором раковые стволовые клетки костного мозга выбрасывают в кровь незрелые лимфоидные клетки в огромных количествах.

Девочку сразу же начали лечить стандартными процедурами (химиотерапией и пересадкой костного мозга), однако в ее возрасте эта терапия успешна лишь в четверти случаев, и Лейле не повезло, сообщает Lenta.ru.

Несмотря на присутствие раковых клеток после сеансов химиотерапии, врачи решили трансплантировать костный мозг, надеясь на то, что иммунные клетки в донорском органе победят лейкоз — но и этого не случилось. Через два месяца состояние Лейлы снова ухудшилось, тогда медики обратились к Васиму Касиму (Waseem Qasim) из лондонского Университетского колледжа, который разрабатывает генетические способы борьбы с раком.

В общих чертах терапия заключается в том, чтобы брать иммунные клетки из организма пациента, генетически модифицировать их для борьбы с раковыми клетками и возвращать назад. Иногда туда добавляют ген рецептора CAR19, который заставляет цитотоксические Т-лимфоциты (Т-клетки) искать и убивать клетки с белком CD19 на поверхности — именно они вызывают острый лимфобластный лейкоз.

Однако Лейла была слишком маленькой и больной, чтобы предоставить такие Т-клетки. Поэтому Касиму пришлось использовать материал, полученный от другого здорового донора и модифицированный так, чтобы лечить сотни пациентов. Чтобы эти клетки не восприняли все клетки в организме реципиента как чужеродные и не напали на них, потребовалось генное редактирование с помощью «молекулярных ножниц» — белков TALEN.

Касим вырезал два гена: отвечающий за рецептор, распознающий клетки реципиента как чужие, и еще один ген, отсутствие которого сделало донорские Т-клетки невидимыми для антител, которые Лейла принимала (в качестве препарата, подавляющего ее собственную иммунную систему).

В тот момент модифицированные Т-клетки UCART19 прошли испытания только на мышах, но, поскольку девочка умирала, ее родители решили рискнуть. Несмотря на вероятность неверной работы молекулярных ножниц (иногда они вырезают не те гены, и донорские клетки сами превращаются в раковые), лечение прошло успешно: Т-клетки успешно побороли лимфобласты.

Через три месяца Лейле снова пересадили костный мозг: здоровые иммунные клетки распознали клетки UCART19 как чужеродные и уничтожили их. Таким образом, сейчас в организме девочки не осталось генетически модифицированных клеток.

Пока о полном излечении Лейлы говорить рано, но она жива и хорошо себя чувствует. Полноценные клинические испытания UCART19 начнутся в 2016 году, которые, возможно, докажут, что успешные результаты лондонской девочки были не случайны.

* * *

От редакции. Интересуетесь наукой? Заходите в киевский Музей популярной науки и техники «Экспериментаниум»!

Тэги: лейкемия, генная инженерия

Комментарии

Выбор редакции
Как питаться бюджетно и правильно: советы
Как питаться бюджетно и правильно: советы
Как питаться бюджетно и правильно: советы
Как питаться бюджетно и правильно: советы
fraza.com
Все новости
Главное
Популярное
За год человечество выбросило более миллиарда тонн еды, — ООН
За год человечество выбросило более миллиарда тонн еды, — ООН
За год человечество выбросило более миллиарда тонн еды, — ООН
За год человечество выбросило более миллиарда тонн еды, — ООН
В США собака спасла своего хозяина… от бомбы
В США собака спасла своего хозяина… от бомбы
На популярном грузинском курорте сошла лавина: видео с места ЧП
На популярном грузинском курорте сошла лавина: видео с места ЧП
Лукашенко дал команду готовиться к противостоянию с Балтией, — СМИ
Лукашенко дал команду готовиться к противостоянию с Балтией, — СМИ
В Австралии змея чуть не задушила телеведущего в прямом эфире
В Австралии змея чуть не задушила телеведущего в прямом эфире
Вариации Гримм (2024): трейлер и дата выхода нового сериала-аниме
Вариации Гримм (2024): трейлер и дата выхода нового сериала-аниме
Павел Кириленко: чиновник «оброс» во время войны имуществом на 70 млн грн, - СМИ
Павел Кириленко: чиновник «оброс» во время войны имуществом на 70 млн грн, - СМИ
Фьюри — Усику: Беги, кролик, беги
Фьюри — Усику: Беги, кролик, беги
В Киеве уже 10 пострадавших после утреннего ракетного удара. Разбор завалов продолжается
В Киеве уже 10 пострадавших после утреннего ракетного удара. Разбор завалов продолжается
Дом Дракона, 2 сезон (2024): трейлер и дата выхода продолжения культового сериала
Дом Дракона, 2 сезон (2024): трейлер и дата выхода продолжения культового сериала
fraza.com

Опрос

Чего вы ждете от 2024 года?